Científicos argentinos desarrollan algoritmos para crear los medicamentos del futuro

Quince años de investigación en la Universidad Nacional de La Plata dieron origen a Boolzi, una spin-off que combina biología computacional y química medicinal para acelerar el descubrimiento de nuevos fármacos. Un ejemplo de cómo la ciencia argentina puede reconvertir una industria cuya mayor debilidad son los tiempos de producción y los costos.

De cada 10.000 moléculas que los científicos identifican como potenciales candidatas para convertirse en un medicamento, solo una llegará finalmente a las farmacias y a los pacientes. Las otras 9.999 quedarán en el camino después de años de investigación, ensayos clínicos e inversiones millonarias. Detrás de esa cifra se esconde uno de los mayores desafíos de la medicina moderna: desarrollar un nuevo fármaco puede demandar más de una década de trabajo y superar los 1.000 millones de dólares de inversión.

Reducir ese enorme nivel de incertidumbre es el reto que asumió Boolzi, la spin-off nacida en la Universidad Nacional de La Plata (UNLP) que combina inteligencia artificial, modelado computacional y química medicinal para ayudar a identificar, mucho antes de los ensayos experimentales, cuáles son las moléculas con mayores probabilidades de convertirse en nuevos tratamientos.

Detrás de esa empresa hay más de quince años de investigación científica, un equipo formado en la universidad pública y el CONICET y una convicción compartida: que el conocimiento generado en los laboratorios puede convertirse en innovación con impacto real sobre la salud de las personas.

Pero la apuesta de Boolzi va incluso un paso más allá. En lugar de concentrarse en desarrollar un único medicamento, la empresa decidió construir una plataforma tecnológica capaz de acelerar el descubrimiento de muchos otros. Esa decisión estratégica convierte a la spin-off en un proveedor de tecnología para la industria farmacéutica y los sistemas de investigación biomédica, ampliando exponencialmente el alcance de las herramientas desarrolladas en la universidad pública.

Quince años para validar una idea

En diálogo con el CIDEM, Alan Talevi, socio fundador de Boolzi, compartió cómo fue el proceso de gestación de esta empresa surgida en la academia. Talevi desarrolló su carrera como investigador del CONICET y profesor de la Universidad Nacional de La Plata dedicado al descubrimiento de nuevos fármacos. Farmacéutico de formación, doctor en Ciencias Exactas y director del Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos (LIDeB), construyó una trayectoria reconocida internacionalmente en química medicinal. Pero su perfil trasciende el laboratorio: también es escritor y reconoce que siempre sintió curiosidad por explorar territorios desconocidos.

Boolzi se completa con sus otros dos socios fundadores, los investigadores Carolina Avendaño y Lucas Alberca —también del CONICET y la Universidad Nacional de La Plata— y Santiago Sena, especialista en negocios y emprendimientos tecnológicos.

Como relata Talevi, la historia de Boolzi comenzó mucho antes de su constitución formal. Durante alrededor de quince años, el equipo desarrolló herramientas computacionales capaces de identificar potenciales nuevos medicamentos antes de que ingresaran a las etapas experimentales.

La validación llegó en 2020. En plena pandemia, el grupo participó de un consorcio internacional orientado al desarrollo de tratamientos contra el SARS-CoV-2 junto con instituciones de Europa y América Latina. Poco después inició una colaboración con una multinacional farmacéutica japonesa financiada por un fondo público-privado de ese país.

Aquellas experiencias marcaron un punto de inflexión. Hasta entonces los algoritmos desarrollados por el equipo se habían probado sobre pequeños conjuntos de moléculas. Las nuevas alianzas permitieron escalar esas evaluaciones a cientos y luego miles de compuestos, confirmando la capacidad predictiva de las herramientas desarrolladas en la universidad.

"Primero apareció una validación mucho más amplia de nuestra tecnología. Después, la continuidad de la colaboración con una compañía farmacéutica importante terminó demostrando que lo que hacíamos también funcionaba en un entorno real de desarrollo de medicamentos", aclara.

Ese respaldo científico coincidió con un creciente interés por financiar startups basadas en inteligencia artificial, lo que terminó impulsando la creación de Boolzi, constituida formalmente en 2024.

Inteligencia artificial para hacer más eficiente una industria compleja

"Tratamos de desarrollar herramientas computacionales, incluyendo inteligencia artificial, para hacer más eficiente y acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos", sintetiza Talevi sobre el objetivo de la empresa.

La explicación del investigador pone en perspectiva la magnitud del problema. "La enorme mayoría del costo de desarrollar un medicamento corresponde a amortizar todos los fracasos anteriores. Ese medicamento carga sobre sus espaldas con miles de moléculas que quedaron en el camino", agrega

Por eso, incluso pequeñas mejoras en la capacidad de seleccionar las moléculas más prometedoras pueden producir un impacto enorme. Ese ahorro podría traducirse no solo en una industria farmacéutica más eficiente sino también, potencialmente, en medicamentos innovadores más accesibles para la población.

Del laboratorio al mercado sin abandonar la universidad

Uno de los aspectos más interesantes de Boolzi es que sus fundadores decidieron construir la empresa sin romper el vínculo con el sistema científico. Mientras en algunos modelos internacionales los investigadores abandonan la academia para dedicarse exclusivamente a sus empresas, Talevi defiende un esquema diferente.

"Nosotros incluso hemos rechazado inversiones porque algunos inversores nos proponían abandonar el ámbito académico. Eso es algo que no queremos hacer. Nos gusta seguir formando parte del ecosistema universitario".

Para el investigador, la convivencia entre ciencia y emprendimiento resulta mucho más natural de lo que suele imaginarse. Gran parte de su trabajo cotidiano dentro de Boolzi continúa siendo científico: resolver problemas tecnológicos complejos, diseñar estrategias computacionales y desarrollar nuevas herramientas para la industria farmacéutica. El principal aprendizaje, reconoce, fue incorporar un nuevo lenguaje para comunicar ese conocimiento fuera del ámbito académico.

"El desafío es aprender a comunicar lo que hacemos hacia personas que no necesariamente tienen formación científica y encontrar un equilibrio entre los intereses económicos y los científico-tecnológicos".

Esa decisión de permanecer dentro de la universidad también fue clave durante los primeros pasos de la empresa. Gracias a un acuerdo con la Universidad Nacional de La Plata, Boolzi puede utilizar laboratorios, equipamiento e infraestructura científica ya existente, reduciendo significativamente sus costos iniciales y permitiendo que el crecimiento de la empresa responda a una estrategia de largo plazo antes que a la urgencia de captar inversiones.

Enfermedades raras, un desafío donde la IA puede marcar la diferencia

Aunque las herramientas desarrolladas por Boolzi pueden aplicarse al descubrimiento de medicamentos para distintas patologías, la empresa decidió concentrar buena parte de sus esfuerzos en un área históricamente relegada por la industria farmacéutica: las enfermedades raras y desatendidas.

No se trata de una decisión casual. Es una línea de trabajo que el equipo ya venía desarrollando desde su actividad académica y que la spin-off decidió profundizar. "Nuestro foco siempre fueron las enfermedades desatendidas, las enfermedades raras y las enfermedades emergentes. Boolzi hereda esa vocación".

Actualmente la empresa trabaja especialmente sobre encefalopatías epilépticas severas de la infancia, entre ellas el síndrome de Dravet y otras enfermedades genéticas poco frecuentes que provocan graves trastornos neurológicos y del desarrollo. Esa orientación también se refleja en la red de organizaciones con las que trabaja. Entre sus principales partners se encuentran asociaciones de familiares de pacientes de España, como Apoyo Dravet y SCN8A España, que colaboran con la empresa en la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas.

"Hay una voluntad de enfocarnos en esos nichos que históricamente recibieron poca inversión en investigación y desarrollo. Eso no significa que estemos cerrados a otras enfermedades, pero sí forma parte de nuestra identidad".

La plataforma que quiere transformar el descubrimiento de medicamentos

Aunque la empresa todavía transita sus primeros años de vida, algunos desarrollos propios ya muestran resultados promisorios. El más avanzado es una plataforma computacional destinada al diseño de oligonucleótidos antisentido, una nueva generación de terapias capaces de regular la expresión de genes específicos y que representan uno de los campos más innovadores de la medicina de precisión.

Lejos de las terapias farmacológicas tradicionales, estas tecnologías buscan intervenir directamente sobre los mecanismos moleculares responsables de una enfermedad. "Estamos desarrollando una plataforma computacional para diseñar oligonucleótidos antisentido y creemos que realmente está funcionando muy bien. Es uno de los desarrollos en los que hoy ponemos mayor esfuerzo".

El Dr. en Ciencias Exactas Alan Talevi es investigador del CONICET, profesor de la Universidad Nacional de la Plata, director del Laboratorio de Investigación y Desarrollo de Bioactivos y uno de los socios fundadores de Boolzi.

Si los resultados continúan siendo positivos, la plataforma podría acelerar significativamente el diseño de este tipo de terapias, reduciendo tiempos de investigación y mejorando las posibilidades de éxito durante las primeras etapas del desarrollo farmacéutico.

Una empresa que crece sobre redes de colaboración

Como ocurre con la mayoría de las spin-offs universitarias, Boolzi construyó su crecimiento sobre una extensa red de alianzas. Además del respaldo permanente de la Universidad Nacional de La Plata, la empresa mantiene colaboraciones con instituciones de distintos países. Entre ellas sobresalen proyectos junto a la Escuela de Medicina Veterinaria de la Universidad Estatal de Washington, orientados a la búsqueda de biomarcadores mediante herramientas computacionales, y una colaboración con la Universidad de Cuenca, en Ecuador, donde el equipo aporta modelos computacionales para un estudio clínico sobre una potencial terapia para el autismo.

Durante los primeros años, los propios socios financiaron la puesta en marcha de la empresa con recursos propios. En lugar de salir rápidamente a buscar capital de riesgo, eligieron consolidar primero la tecnología y validar su propuesta de valor. "Preferimos crecer despacio antes que aceptar inversiones demasiado temprano. Queremos llegar más fortalecidos para que la empresa pueda cotizar mejor y las inversiones realmente potencien nuestro desarrollo".

Argentina tiene talento, pero necesita sostenerlo

Cuando la conversación gira hacia el escenario científico nacional, Talevi no duda en destacar la calidad de los recursos humanos argentinos. A su juicio, el país posee investigadores altamente competitivos a nivel internacional, particularmente en áreas como la química medicinal, la inteligencia artificial y las ciencias de la vida. "Tenemos recursos humanos de enorme valor que son muy apreciados en el exterior. Permanentemente recibimos devoluciones muy positivas sobre investigadores formados en nuestros equipos".

Sin embargo, advierte que ese capital humano convive con una dificultad estructural: los ciclos recurrentes de desfinanciamiento del sistema científico. El investigador conoce esa realidad de primera mano. En los últimos años vio cómo integrantes de su grupo emigraban hacia laboratorios y universidades de Estados Unidos, Francia y otros países europeos.

"Cuando llegan los ciclos de desfinanciación se pierden recursos humanos muy valiosos. Es muy frustrante invertir años formando un equipo y después verlo desintegrarse".

Por eso imagina a Boolzi no solamente como una empresa tecnológica, sino también como un espacio capaz de ofrecer oportunidades profesionales para investigadores que, de otro modo, terminarían desarrollando su carrera fuera del país. "Mi esperanza es que, si Boolzi crece, pueda convertirse en un lugar donde esos investigadores altamente capacitados encuentren una alternativa para seguir trabajando en Argentina y no tengan que irse al exterior".

Para explicar el potencial del talento argentino, Talevi recurre a una analogía futbolera. "Es como Messi. El talento estaba, pero también hicieron falta oportunidades, inversión y un entorno que permitiera desarrollarlo. Con la ciencia pasa exactamente lo mismo".

A su entender, la creatividad y la capacidad de adaptación que caracterizan a los científicos argentinos constituyen una enorme fortaleza, aunque advierte que ningún talento puede sostenerse indefinidamente sin inversión. "La escasez puede volvernos ingeniosos, pero tiene un límite. Si dejamos de invertir durante demasiado tiempo, también dejamos de formar investigadores con acceso a tecnología de punta".

La pieza que faltaba para conectar ciencia y producción

En un contexto donde la inteligencia artificial redefine la investigación biomédica y la innovación se volvió un factor clave para el desarrollo de los países, experiencias como Boolzi demuestran que la universidad pública argentina puede generar mucho más que publicaciones científicas: puede producir tecnologías capaces de competir en la frontera del conocimiento y de transformar industrias enteras.

Para Talevi, las spin-offs universitarias representan precisamente ese puente que históricamente faltó entre el laboratorio y la sociedad. "Las spin-offs pueden convertirse en la pieza clave para que finalmente la transferencia tecnológica desde el sistema científico hacia el sector productivo alcance todo su potencial".

La historia de Boolzi confirma que esa transformación ya comenzó. Allí donde durante años solo hubo algoritmos, modelos matemáticos e hipótesis científicas, hoy existe una empresa que dialoga con universidades, hospitales, organizaciones de pacientes y compañías farmacéuticas de distintos países. Una empresa nacida de la ciencia pública argentina que busca hacer más eficiente el desarrollo de medicamentos para que, algún día, muchas más moléculas logren llegar a quienes las necesitan.

Porque si hoy apenas una de cada 10.000 consigue convertirse en un tratamiento, iniciativas como Boolzi trabajan para que ese número deje de ser una estadística y empiece a cambiar el futuro de la medicina.